iPS細胞用いたパーキンソン病治療の治験で有効性確認─国内での実用化に向け承認申請へ

京都大学医学部附属病院は4月17日、京都大学iPS細胞研究所と連携して2018年8月から実施している「iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞を用いたパーキンソン病治療に関する医師主導治験」（治験責任医師：高橋良輔京大特定教授）で安全性と臨床的有益性が示唆される結果が確認されたと発表した。研究成果はNature誌2025年4月17日号に掲載された。

同治験は、7名のパーキンソン病患者（50～69歳）を対象に実施。iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞を脳内の被殻に両側移植し、安全性とともに運動症状の変化やドパミン産生を24カ月間観察してきた。

その結果、有効性評価の対象となった6名のうち4名が「国際パーキンソン病・運動障害学会統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）パートIII」（パーキンソン病の運動症状を客観的に評価する臨床スケール）のOFFスコアで改善を示し、さらに18F-DOPA PET（ポジトロン断層法）で被殻のドパミン神経の活動が増加していることが確認された（図）。重篤な有害事象は発生せず、移植組織の異常増殖も認められなかったという。

京大病院は「iPS細胞由来のドパミン神経前駆細胞が生着し、ドパミンを産生し、腫瘍形成を引き起こさなかったことが示された。これによりパーキンソン病に対する安全性と臨床的有益性が示唆された」としている。

　
■住友ファーマが申請準備中

PS細胞由来ドパミン神経前駆細胞を用いたパーキンソン病治療の実用化に向けては、国内では住友ファーマが承認申請を準備中。米国でもカリフォルニア大学サンディエゴ校で2023年11月から医師主導治験が進められている。

移植した細胞によるドパミン合成（京都大学iPS細胞研究所 高橋淳研究室 提供）

【関連情報】
Nature掲載論文：Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease（Natureウェブサイト）

出典：Web医事新報

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